UILDM Sezione di Pozzuoli - Campi Flegrei - 'Gerardo Guarino' Ultimo aggiornamento 22 maggio 2010 ore 14:00 | ||||||||||||
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Distrofia di Duchenne-Becker, lavori in corso
Prosegue la sperimentazione di PTC124, farmaco che potrebbe curare alcune forme della malattia Al via la nuova fase della sperimentazione del farmaco PTC124 su pazienti affetti da distrofia di Duchenne e Becker. L’obiettivo è valutare se questo nuovo farmaco, prodotto dalla ditta americana PTC Therapeutics, è in grado di curare la malattia in quei pazienti che presentano una particolare alterazione genetica, nota come mutazione non senso. Questo tipo di mutazione è presente in circa il 10-15% di tutti i pazienti affetti da DMD/BMD e provoca la produzione di una versione tronca della distrofina. PTC124 potrebbe essere in grado di indurre le cellule muscolari a "ignorare" questo segnale di interruzione prematura e a produrre così una versione completa della proteina. La sperimentazione coinvolge ben 38 centri di tutto il mondo, di cui tre italiani: l'Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, l'Ospedale Pediatrico "Bambin Gesù" di Roma e il Policlinico "Agostino Gemelli" di Roma. Dopo il test su volontari sani e su un piccolo gruppo di pazienti, in questa fase (definita "2b" in gergo tecnico) verrà coinvolto un gruppo più ampio di partecipanti (165), a cui verranno somministrati due diverse dosi del farmaco. Si cercherà così di stabilire se PTC124 sia in grado di migliorare la deambulazione, l'attività e la funzione muscolare, nonché la forza del paziente, ma anche se il farmaco non abbia effetti tossici se somministrato per un lungo periodo. Lo studio – randomizzato, in doppio cieco e contro placebo - sarà condotto seguendo le rigorose procedure della buona pratica clinica (Good Clinical Practice-GCP in gergo tecnico): in questo modo sarà possibile raccogliere le informazioni necessarie per richiedere l'approvazione agli enti di controllo internazionali, tra cui Food and Drug Administration (FDA) ed European Medicine Evaluation Agency (EMEA), qualora si dimostrasse l'efficacia del farmaco perla cura di questa particolare tipologia di pazienti con DMD/BMD." Per conoscere i criteri di inclusione dei pazienti all'interno della sperimentazione e per mettersi in contatto con i centri italiani coinvolti, consulta la brochure con le domande più frequenti oppure il sito della PTC Therapeutics. |
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